米国食品医薬品局(FDA)は、H3 K27M変異を有するびまん性中心性神経膠腫の治療薬として、プロテアーゼ活性化薬であるドルダビプロン(Modeyso®)を迅速承認しました(2025年8月6日)。先に行われた治療後に病態が進行している成人および1歳以上の小児患者が対象になります。

 また、H3 K27M変異を有するびまん性中心性神経膠腫に対する全身療法薬としては、FDAによる初めての承認になります。

情報源:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-dordaviprone-diffuse-midline-glioma